Apitegromab-mstn 150 mg/3 ml (50 mg/ml) por vial

Un **anticuerpo monoclonal IgG4 lambda totalmente humano** que se une a las formas pro y latente de la miostatina con gran selectividad, sin **unirse** a la miostatina madura, lo que permite liberar el freno del crecimiento muscular. La FDA lo aprobó en septiembre de 2026 para **pacientes de dos años o más con atrofia muscular espinal (AME) que reciben tratamiento dirigido al gen SMN2**. Se confirma que el nombre chino 阿匹特罗单抗, utilizado en el archivo original, es la traducción habitual y puede mantenerse, anotado como referencia de transcripción.

Tratamiento combinado en pacientes de dos años o más con atrofia muscular espinal (AME), junto con una terapia dirigida al gen SMN2 (por ejemplo, nusinersen, risdiplam, onasemnogene abeparvovec), para mejorar la función motora; la indicación precisa, la posología y el régimen de combinación se ajustan a lo establecido en la ficha técnica aprobada a nivel local.

Se une a la miostatina y a los precursores de la miostatina latente con gran selectividad, pero no se une a la miostatina madura, lo que elimina la inhibición del crecimiento muscular y aumenta la masa y la función muscular. Al tratarse de un anticuerpo monoclonal, evita el metabolismo hepático de las moléculas pequeñas y tiene una vida media de eliminación prolongada, lo que permite una administración cada cuatro semanas.

Infusión intravenosa una vez cada cuatro semanas, preparada y administrada según las instrucciones del prospecto; realizar un seguimiento de las evaluaciones de la función motora, el peso corporal y la fuerza muscular, así como de las caídas y las fracturas; vigilar la aparición de reacciones relacionadas con la infusión (especialmente en la primera infusión) y la presencia de anticuerpos contra el fármaco.

Medicamento biológico sujeto a prescripción médica que requiere una preparación conforme a las indicaciones de la ficha técnica y un control de la infusión. **El aumento del riesgo de fracturas, incluidas las graves**, exige una evaluación de la salud ósea; efectos potenciales sobre la función reproductiva y posibles daños al feto; se requiere capacidad para tratar las reacciones relacionadas con la infusión y las reacciones de hipersensibilidad; no se permite la administración fuera de las indicaciones de la ficha técnica, ni en cuanto a la dosis ni al intervalo.

La población autorizada son pacientes de 2 años o más con AME que reciben tratamiento dirigido al gen SMN2; no hay indicación autorizada para menores de 2 años; los datos geriátricos son limitados (la población con AME es predominantemente pediátrica); las mujeres en edad fértil deben ser informadas del riesgo de embarazo y utilizar métodos anticonceptivos eficaces; contraindicado durante el embarazo.

Medicamento biológico con receta médica que requiere una cadena de frío y una gestión específica de la administración; solo puede utilizarse en centros capaces de supervisar las infusiones; debe diluirse e infundirse exactamente según lo especificado (no diluir con otras infusiones); está estrictamente prohibido para fines de desarrollo muscular o de mejora del rendimiento (no tiene dicha indicación); está prohibido en el deporte de competición; su uso real debe ajustarse a la última versión aprobada de la ficha técnica.

Los inhibidores de la miostatina y los anticuerpos monoclonales de esta clase **no** figuran actualmente en la Lista de Sustancias Prohibidas de la AMA. Sin embargo, el mecanismo de acción de este anticuerpo proteico está relacionado con el eje IGF-1 y puede afectar indirectamente a los marcadores de las pruebas de GH/IGF-1; además, dado que los pacientes con AME no compiten en el ámbito deportivo, no se trata de un caso típico de dopaje. Cualquier deportista que haya estado expuesto a este producto por cualquier motivo debe declararlo de forma proactiva.

Identificación (ELISA anti-idiotipo, SDS-PAGE reducida y no reducida, CE-SDS), pureza y contenido de monómeros (SEC-HPLC), variantes de glicosilación y carga (CEX), potencia (ensayo de actividad basado en células), concentración, partículas visibles, esterilidad y endotoxinas, pH y osmolalidad, niveles de anticuerpos antifármaco, estabilidad y tolerancia a la congelación-descongelación y a la agitación; estudios de consistencia entre lotes; COA

Se ha confirmado el número CAS 2278276-46-1; la indicación es la autorización de la FDA de septiembre de 2026 (pacientes de 2 años o más con AME que reciben un tratamiento dirigido al gen SMN2).