Lonapegsomatropina 3 mg/cartucho (en equivalentes de somatropina)

Una **modificación de ácidos grasos que se unen a la albúmina** (ácidos grasos de cadena corta o media) fusionada con una cadena Fc de IgG4 da lugar a una inyección subcutánea semanal con una eficacia comparable a la de la rhGH diaria, indicada en niños con déficit de hormona del crecimiento (GHD). Es la única hormona del crecimiento de acción prolongada (semanal) de esta lista.

Terapia de sustitución para la deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) **en niños**; la indicación concreta, el rango de edad y los criterios de selección del producto se ajustan a lo establecido en la ficha técnica aprobada a nivel local. Las indicaciones de la GHD en adultos varían según el mercado y deben consultarse a nivel local.

Contiene el mismo principio activo que la rhGH de administración diaria, pero la unión a la albúmina produce un perfil de concentración prolongado, farmacocinéticamente más cercano a la pulsatilidad fisiológica; su eficacia es comparable a la de los preparados de administración diaria, con una dosis semanal. Una vez inyectada, la dosis no puede ajustarse a lo largo de la semana, por lo que **la elección de la dosis debe evaluarse cuidadosamente antes de la primera inyección**.

Inyección subcutánea un día fijo cada semana (ajustar el horario según las instrucciones sobre dosis olvidadas que figuran en el prospecto); controlar el IGF-1, la velocidad de crecimiento y la estatura, así como la edad ósea; durante el tratamiento a largo plazo, controlar la HbA1c y la glucemia en ayunas, los lípidos, la función tiroidea, la densidad ósea, la columna vertebral y la cabeza femoral (necrosis avascular), la presión intraocular y la agudeza visual; reevaluar la indicación y la eficacia, normalmente cada 6-12 meses

Medicamento biológico sujeto a prescripción médica y un producto **de gran valor y estrictamente regulado** (registros específicos con información sobre prescripciones y cantidades). Dado que la dosis no puede retirarse, **las consecuencias de una selección incorrecta de la dosis son mayores**, por lo que la primera dosis requiere una precaución especial. Los riesgos metabólicos y ortopédicos son similares a los de la rhGH de administración diaria (tolerancia alterada a la glucosa, reducción de la densidad ósea, hipertensión intracraneal); está contraindicada en casos de neoplasia maligna activa; su uso por parte de un deportista constituye, sin lugar a dudas, una infracción.

El uso pediátrico es la principal población autorizada (normalmente a partir de los 2 o 3 años, dependiendo del mercado); contraindicado durante el embarazo; se requiere un ajuste de la dosis y un control de la glucosa en casos de diabetes o intolerancia a la glucosa; dosificación individualizada en niños con insuficiencia hepática o renal; se debe controlar el desarrollo y la densidad óseos en adolescentes; no hay indicación rutinaria en adultos mayores.

Medicamento con receta médica y una categoría de alto valor y estrictamente regulada (registros específicos, notificación de recetas y cantidades). Queda terminantemente prohibido el uso fuera de indicación para el aumento de masa muscular o el antienvejecimiento; prohibido para deportistas de competición; se debe inyectar un día fijo cada semana, siguiendo las instrucciones de la ficha técnica en caso de dosis olvidada; se deben rotar los puntos de inyección; se deben utilizar dispositivos de un solo uso con una eliminación segura de los objetos punzantes. Se debe informar explícitamente a los pacientes de que la dosis no se puede suspender a mitad de semana.

**Se incluye en la Lista de Sustancias Prohibidas de la AMA, sección S2.2 (hormona del crecimiento / IGF-1).** Los controles siguen la misma estrategia que para la rhGH (marcadores de GH-200/IGF-1 más pruebas de confirmación). Debido a la cinética de liberación prolongada, **los marcadores anómalos persisten durante más tiempo**, lo que aumenta la probabilidad de detección en los días en los que no se administra la dosis. El uso terapéutico para el déficit genuino de la hormona del crecimiento (GHD) requiere una autorización de uso terapéutico (AUT) y la inclusión en el sistema de control de paradero de ADAMS.

Identificación (mapeo peptídico/MS, incluyendo el sitio de modificación de ácidos grasos y la confirmación de la fusión Fc), glicosilación y agregación de Fc (SEC-HPLC/CE-SDS), ensayo y pureza, actividad específica, potencia, endotoxinas, esterilidad, aspecto del liofilizado y características de reconstitución, volumen de llenado, precisión mecánica y de dosificación, estabilidad —incluida la estabilidad durante el uso— y partículas visibles; COA